谭蔚泓院士团队开发基于mRNA-LNP的体内原位CAR-M细胞疗法，增强癌症免疫治疗
该研究开发了一种mRNA-LNP递送系统，用于体内靶向定制CAR-M的腹腔编程，并进一步加深了对CAR-M疗法治疗实体瘤的调控和反馈机制的理解.
2024-10-16
Nature子刊：王爱军团队等开发可酸降解的LNP，增强mRNA递送
在这项最新研究中，研究团队开发了一种名为“azido-acetal”的可酸降解连接子，其可在内体中几分钟内水解，但在pH 7.4下可稳定21天。
2024-09-05
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Sci Rep：新型gut MPS/Fluid3D-X系统精准洞察药物肠道吸收，点亮医药研究新曙光
本研究成功构建了新型肠道微生理系统gut MPS/Fluid3D-X，其细胞培养效果良好且呈现多谱系分化，能有效检测药物转运体和代谢酶功能，在小分子药物肠道吸收评估方面展现出良好应用潜力。
2025-01-20
iScience：工程病毒样颗粒在类器官中“出手”，成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器，在患者来源的肠道类器官中，将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R，恢复了部分CFTR功能，为该疾病治疗提供了新方向。
2025-04-17
Nature：北大乔杰教授团队揭示一条多余的X染色体破坏男性胎儿生殖细胞发育机制
研究发现，使用TGF-β抑制剂可以帮助这些FGC细胞正常成熟，从而为治疗克兰费尔特综合征男性患者的不育提供了可能。
2024-11-22
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Nature：乔杰/袁鹏/闫丽盈/魏瑗团队揭示X染色体剂量异常导致胎儿生殖细胞发育障碍的关键机制
该研究以生殖细胞大规模丢失前的胎儿阶段为切入点，全面解析了克氏综合征患者FGC的发育特征和相关分子改变，揭示了X染色体的活性状态、转录特征以及介导FGC发育异常的分子机制。
2024-11-14
Nat Genet：颉伟/王海峰等报道小鼠胚胎失活X染色体高级结构从头建立过程及其调控机制
研究人员利用课题组开发的高灵敏sisHi-C技术，系统分析了从1-细胞胚胎到E9.5胚外组织以及E13.5胚胎细胞的X染色体三维结构，涵盖了X染色体印记失活和随机失活的建立和维持过程。
2024-09-15